FDA批准首款CRISPR基因編輯療法 科研突破到商業落地僅用十年

2023-12-9 24 12/9

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法 科研突破到商业落地仅用十年

財聯社12月9日訊(編輯 史正丞)
美國食品藥品監督管理局官宣批准兩款治療鐮狀細胞病(SCD)基因編輯療法,其中也包括首款應用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技術的療法Casgevy。

(來源:FDA)
Casgevy由美股上市公司福泰製藥與CRISPR醫藥共同研發。值得一提的是,憑藉發現CRISPR技術共同分享2020年諾貝爾化學獎的法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷,正是CRISPR醫藥的創始人之一。

(2020年諾貝爾化學獎由沙爾龐捷與美國科學家道德納共享,來源:諾貝爾獎官網)
由於這類療法的廣闊前景和諾獎背景,Casgevy在審批階段一直受到醫藥圈和資本市場的強烈關注,財聯社此前也多次報道過相關進程。

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由於此前已經報道過多次,所以這裏就用最簡單的方式來概述Casgevy的相關信息:

可能因爲這一進展早已被市場廣泛預期,所以這一結果引發了兩家創新葯企的明顯下跌。截至發稿,市值接近900億美元的福泰製藥小幅下跌近1%、CRISPR醫藥跌超7%、藍鳥生物跌近38%。

基礎科學突破“閃電落地”

沙爾龐捷與道德納是在2012年的一篇論文中,闡述了CRISPR的基因編輯能力。只用了十年,這項前沿技術突破就成功轉化爲商業產品,速度可以說是“異常快”。

早在這篇論文發表前,美國波士頓兒童醫院的研究人員已經找到了抑制子宮中的胎兒產生特定血紅蛋白的“問題基因”。

隨着新工具問世,研究人員成功使用CRISPR“關閉”問題基因,恢復血紅蛋白生成,並將這項技術應用在成人SCD的治療中。後續,波士頓兒童醫院也將這項技術專利授權給了CRISPR醫藥。

參與這項研究的Daniel Bauer博士感嘆稱,這項技術能夠以這麼快的速度,從實驗室裏的基礎科學轉變爲有望幫助很多人的療法,真是令人感到驚奇。

仍有長期問題需要解答

雖然基因編輯療法是潛在“一勞永逸”的最先進治療手段,但它們也有普遍的問題——貴。

作爲參考,雖然我們現在還沒看到Casgevy的售價,
但藍鳥生物已經在第一時間宣佈Lyfgenia的批發收購價格爲310萬美元
。專門評估合理藥價的NGO臨牀和經濟審查研究所此前曾估計,Casgevy的價格可能要接近
200萬美元

除了藥物可及性外,基因編輯中的“脫靶”——基因編輯工具除了預期靶標之外還切割了其他DNA片段的情況,也是可以預見但尚無確切案例的風險點。

對於種種長期風險,2020年參與Casgevy臨牀試驗的Christopher Vega接受媒體採訪時表示,他對此並不擔心,很高興能夠擁有擺脫慢性疼痛問題的人生。

(Vega在2020年接受造血幹細胞回輸的當天,來源:Christopher Vega)
今年31歲的Vega從兒童時期開始,就因爲SCD引發的疼痛危機需要每年住院治療。

雖然接受Casgevy治療的過程並不輕鬆——Vega暫時失去了頭髮,出現虛弱、噁心、皮疹等症狀,但他說這一切都是值得的。

Vega表示,
他現在已經是一個“完全不同的人”了
,正在念洛杉磯電影學院視覺效果專業的網課,同時照顧5歲的女兒。他說:“有時我會有一些焦慮的瞬間,擔心可能會再度出現疼痛危機,但經過了這麼多年,我慢慢接受了這個現實,我知道我現在的狀態很好。”